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03:42 · Aug 13, 2025 · Wed
英媒:美国药品监管机构陷入混乱
Telegraph
英媒:美国药品监管机构陷入混乱
参考消息网8月13日报道 英国《经济学人》周刊网站8月10日刊登一篇文章,标题是《美国药品监管机构陷入混乱》。编译如下: 要理解美国食品和药物管理局(FDA)在审批罕见病新药时面临的两难处境,不妨看看生物科技公司萨雷普塔医药公司最近经历的波折。 2023年,FDA同意加速审批该公司治疗杜氏肌营养不良症(一种罕见遗传病,患者通常在20多岁死亡)的基因疗法。时任FDA生物中心主任的彼得·马克斯不顾评审人员对临床数据有限的担忧,批准了这一疗法。使用这种疗法的患者需要支付高达320万美元的费用,萨雷普塔公司因此…
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